Un chemin vers un remède contre le trouble NARS1
Trouver des traitements pour le trouble NARS1 est un voyage composé de nombreuses étapes importantes. Les chercheurs doivent comprendre comment fonctionne le gène, comment la maladie affecte les gens au fil du temps et comment des traitements potentiels peuvent être testés en toute sécurité dans le cadre d’essais cliniques.
À la Fondation Rory Belle, nous soutenons la recherche tout au long de ce parcours, depuis les débuts de la science en laboratoire jusqu'à la préparation aux essais cliniques et, finalement, aux traitements.
Vous trouverez ci-dessous un guide simple sur les éléments clés du parcours de recherche et sur la manière dont les familles jouent un rôle essentiel dans l’avancement de la recherche.
La participation de la famille à la recherche est critiques à notre succès.
La recherche sur NARS1 ne peut progresser qu’en tirant les leçons d’expériences familiales réelles. En partageant des informations ou en contribuant à des échantillons, les familles aident les chercheurs à comprendre la maladie et à se rapprocher des traitements. Il existe aujourd’hui deux manières importantes pour les familles de contribuer.
Rare-X est un registre mondial sécurisé qui aide les chercheurs à comprendre comment NARS1 affecte les gens au fil du temps. Ces informations sont essentielles pour concevoir de futurs essais cliniques et traitements.
Vous pouvez terminer Rare-X à votre rythme et le mettre à jour chaque fois que les choses changent.
Partagez votre expérience grâce à Rare-X
Des échantillons de sang et de peau aident les chercheurs à étudier le fonctionnement de NARS1 au niveau cellulaire et à tester des traitements potentiels en toute sécurité.
Des échantillons provenant de familles aident déjà à répondre à d’importantes questions de recherche. Plus les chercheurs sont variés, plus la science devient forte. La collecte est soigneusement coordonnée et les coûts sont couverts par notre généreux financement de donateurs.
Don d'échantillons pour la recherche
Comprendre la boîte à outils de recherche
Le développement de traitements pour des maladies génétiques rares comme NARS1 nécessite de nombreux types de recherche différents. Chaque type répond à une question différente et, ensemble, ils nous aident à nous rapprocher de traitements sûrs et efficaces.
Au cours des trois dernières années, la Fondation Rory Belle a travaillé avec des chercheurs et des cliniciens pour remplir notre boîte à outils et faire progresser la recherche.
Vos dons nous aident à financer la recherche sur les tests de thérapie génique qui pourraient réduire les symptômes chez les enfants atteints de NARS1