Pourquoi les modèles animaux sont importants dans la recherche NARS1
Des mouches à fruits aux souris, et ce que cela signifie réellement
Vous nous avez peut-être vu parler de modèles de souris et, plus récemment, de recherches sur les mouches à fruits.
À première vue, cela peut sembler assez éloigné de la vie réelle.
Pourquoi vole? Pourquoi des souris ? Et comment cela aide-t-il réellement nos enfants ?
C'est une question légitime.
Car avant même qu’un traitement puisse être envisagé pour les humains, les chercheurs doivent comprendre ce qui se passe dans le corps et tester si quelque chose peut le changer en toute sécurité.
C'est là qu'interviennent ces modèles.
Que peuvent nous dire les mouches des fruits (Drosophila Melanogaster) sur NARS1 ?
Dans le cadre de notre programme de recherche, nous avons financé une subvention de 25 000 $ pour le Dr Farzeneh Larti afin d’étudier NARS1 à l’aide de modèles de mouches des fruits.
Cela peut paraître inattendu, mais les mouches à fruits sont largement utilisées dans la recherche neurologique. Ils partagent des processus biologiques importants avec les humains, notamment dans la manière dont les cellules cérébrales se développent et fonctionnent. Ils sont également rapides à étudier et plus faciles à adapter génétiquement, ce qui signifie que les chercheurs peuvent explorer les changements génétiques beaucoup plus rapidement.
Dans la recherche NARS1, cela permet aux scientifiques de :
Mesurer l'activité épileptique
Observez comment les crises affectent le corps et la récupération
Étudier le mouvement et le comportement
Comprendre comment les variantes génétiques impactent les fonctions cérébrales et corporelles
Cette étape de recherche permet de répondre à certaines des premières questions les plus importantes :
Qu'est-ce qui ne va pas ?
Pourquoi ces symptômes apparaissent-ils ?
Il donne des orientations aux chercheurs, montrant quelles voies biologiques sont affectées et où les traitements potentiels pourraient devoir agir ou quels symptômes peuvent être améliorés ou résolus.
Le modèle de la souris (Mus Musculus) : une avancée clé
Parallèlement à cela, nous avons également franchi une étape importante dans notre recherche sur les modèles murins.
Grâce à notre partenariat avec Le laboratoire Jackson, l’un de nos modèles de souris NARS1 est désormais entré dans la phase 2 de sélection.
Cela signifie que les chercheurs produisent désormais des souris porteuses de deux variantes de NARS1, leur permettant d’étudier cette maladie dans un système vivant entier. Et c’est là que les choses commencent à se mettre en place.
Alors que les mouches nous aident à comprendre la biologie à un stade précoce, les modèles murins permettent aux chercheurs de voir comment cette biologie se déroule dans le cerveau et le corps au fil du temps chez les mammifères, ce qui ressemble davantage à nos systèmes corporels.
Ils peuvent:
Suivez l'évolution de la maladie
Étudiez les symptômes tels que les convulsions, les mouvements et le comportement dans un système complexe
Découvrez si les traitements pourraient faire une différence significative
L’étape suivante est la viabilité : les souris doivent vivre suffisamment longtemps pour que les chercheurs puissent observer et mesurer correctement ce qui se passe. Le phénotypage ou l’observation des symptômes chez la souris peut prendre de 6 mois à un an pour recueillir suffisamment de données chez suffisamment de souris individuelles pour prouver la cohérence.
En cas de succès, cela ouvre la porte à des tests thérapeutiques, en particulier à des thérapies génétiques, qui nécessitent davantage d’informations avant d’être utilisées chez l’homme.
Pourquoi les deux modèles sont importants
Ces modèles ne se remplacent pas, ils fonctionnent ensemble.
Mouches à fruits aider les chercheurs à avancer rapidement et à comprendre les bases
Modèles de souris permettre de tester ces résultats d'une manière beaucoup plus proche du corps humain
C'est un processus étape par étape :
Comprendre la biologie → tester dans un système vivant → explorer les traitements
Il n’y a pas de raccourci pour contourner ce problème.
Ce que cela signifie pour les familles
Cela ne veut pas dire qu’un traitement est prêt. Et cela ne signifie pas qu’un essai clinique est imminent. Mais cela signifie quelque chose d’important :
Nous construisons correctement les fondations.
Les chercheurs disposent désormais des outils nécessaires pour :
Comprendre NARS1 de manière beaucoup plus détaillée
Étudiez comment cela évolue au fil du temps
Commencez à explorer ce qui pourrait changer cette biologie
Chaque étape comme celle-ci réduit l’incertitude et fait avancer la recherche de manière significative.
La réalité derrière la recherche
Ce genre de travail est complexe, et c'est cher.
La création d'un seul modèle de souris peut coûter environ 45 000 $ par variante génétique
Les tests détaillés (phénotypage) peuvent aller de 100 000 $ à 250 000 $, en fonction de la profondeur de l'étude
C'est un investissement important. Mais c’est aussi ce qui rend possible la prochaine étape de la recherche.
Sans ces modèles, nous ne serions tout simplement pas en mesure de tester les traitements en toute sécurité ou de comprendre s’ils ont un réel potentiel.
Où s'inscrit la collecte de fonds
Tout ce que nous avons partagé ici, de la recherche sur les mouches à fruits aux modèles de souris, n'est possible que grâce au financement - qu'il s'agisse de vos généreux dons ou de vos subventions.
Ce n’est pas toujours la partie la plus visible du voyage. Mais c'est l'un des plus importants. Parce que c’est ainsi que le progrès se produit.